Hasta 2009, el único tratamiento disponible para la enfermedad del sueño era un medicamento a base de arsénico, el melarsoprol, que resultaba letal en uno de cada 20 pacientes. Al recibir la terapia, inyectable, los enfermos aseguraban que era como si les quemase por dentro, como si el fuego corriese por sus venas. Ese año la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) logró poner punto final a aquella realidad, inaugurando una cadena de innovaciones terapéuticas que a día de hoy hace vislumbrar el fin de la enfermedad.
"El primer tratamiento que se consiguió entonces, denominado NECT, era mucho más eficaz y menos doloroso, pero en términos de logística necesitaba mucho esfuerzo, no era lo ideal. Así que seguimos empujando la investigación y con nuestros socios logramos introducir un medicamento llamado fexinidazol, que se administra de forma oral durante 10 días y permite curar totalmente la enfermedad. Ya eran muy buenas noticias, pero intentamos ir más lejos aún y encontrar una molécula que en una sola toma fuera eficaz, que hiciera posible diagnosticar y tratar de forma definitiva la enfermedad en un mismo momento. Estamos llegando al final de los ensayos con acoziborol, que consigue esto y permite impulsar los planes de erradicación de la enfermedad", señala Luis Pizarro, director ejecutivo de DNDi, que ha estado esta semana en España buscando apoyos para la organización y recordando a distintos organismos la importancia de apostar por la salud global.
"La de la enfermedad del sueño es una historia que termina muy bien, pero hay otras que todavía son solo un sueño", subraya este médico chileno que, desde el año pasado, está al frente de esta iniciativa sin ánimo de lucro que pretende lograr el desarrollo de "medicamentos para poblaciones desatendidas a través de la mejor ciencia".
Las denominadas enfermedades olvidadas o desatendidas, como el Chagas, el dengue, el kala azar o la ceguera de los ríos, entre otras -la Organización Mundial de la Salud engloba bajo esta denominación hasta 20 trastornos-, afectan a entre 1.000 y 1.500 millones de personas en el mundo, fundamentalmente en áreas empobrecidas. Desde su fundación en 2003, el DNDi ha conseguido llevar a los pacientes 12 tratamientos efectivos para estos males, como el citado fexinidazol, dos antimaláricos o antirretrovirales específicamente diseñados para niños con VIH, entre otros ejemplos. Ahora, el objetivo es conseguir que antes de 2028 estén disponibles al menos otras 13 nuevas terapias que sean capaces de combatir estos trastornos que a menudo olvidamos en el primer mundo.
"Más allá de las enfermedades, a quienes en primer lugar olvidamos es a las personas, a los que sufren estos trastornos", subraya Pizarro. "Los olvida la industria farmacéutica, que hoy en día está principalmente guiada por el lucro. Tienen un accionariado y necesitan tener ganancias importantes, por lo que dan preferencia a tratamientos contra enfermedades con potencial de rentabilidad a corto y medio plazo, no a trastornos que afectan a personas pobres. Pero también nosotros nos olvidamos, desatendemos a estas poblaciones. Mi familia viene del norte de Chile, donde existe el mal de Chagas y durante años ni siquiera oí hablar de ello. En los países afectados, nuestros gobiernos, los médicos, los científicos también tenemos que poner al frente de nuestras prioridades a estas personas y a estas enfermedades", remarca Pizarro, quien advierte de que tampoco la comunidad internacional puede permanecer ajena a esta realidad.
"Enfermedades como la fiebre de Lassa o el ébola son enfermedades desatendidas que, si no se toman en cuenta, pueden tener en un momento dado un potencial pandémico importante", explica el médico, que durante toda su carrera ha trabajado en proyectos de cooperación internacional. Además de por ética y compromiso con la igualdad, "ocuparse de estas enfermedades es pensar en prevenir eventualmente situaciones más graves", continúa. Y, además, hay que tener en cuenta que el cambio climático y el mundo interconectado en el que vivimos favorecen la expansión de trastornos que antes solo se asociaban a determinadas latitudes, como las tropicales, insiste. "Ya estamos viendo que enfermedades como el dengue no se van a mantener en una región específica. Están evolucionando geográficamente y, por ejemplo, ya golpean a las puertas de Europa. El año pasado se detectaron varios casos de dengue autóctono en Francia y esto no es algo excepcional, que solo vaya a ocurrir este año, sino que va a seguir", señala.
El organismo ha promovido una colaboración internacional para favorecer el desarrollo de fármacos efectivos frente a esta enfermedad infecciosa que se transmite mediante la picadura de mosquitos del género Aedes y para la que actualmente no existe ningún tratamiento específico. Entre otras terapias, el DNDi también está impulsando la investigación de nuevas terapias contra la enfermedad de Chagas, una enfermedad parasitaria y potencialmente letal que es endémica en América Latina pero cuyos tentáculos llegan mucho más lejos.
Las secuelas del Chagas
Debido a los flujos migratorios, la enfermedad está presente en Europa, Australia o Japón, localizaciones en las que pese a que no existe el vector que principalmente transmite la infección (un insecto llamado vinchuca) sí se dan casos congénitos, de transmisión de madre a hijo. "Se estima que actualmente en España hay entre 50.000 y 70.000 personas infectadas por Chagas", señala Pizarro. La enfermedad, provocada por el parásito T. cruzi, causa complicaciones graves, principalmente cardiacas, en hasta un tercio de los casos. "Hay estimaciones que señalan que en 2050 la primera causa de trasplante cardiaco en España va a ser el mal de Chagas. No es una enfermedad lejana, es algo que realmente tiene un impacto para el servicio de salud de España. Son necesarios tratamientos más eficaces que los que existen hoy en día, que son tratamientos largos y muy mejorables. Y hay investigaciones en marcha, pero necesitan un empujón", reclama Pizarro.
La pandemia, lamentablemente, ha tenido un impacto negativo sobre las enfermedades olvidadas, apunta Pizarro. La llegada del SARS-CoV-2 ha supuesto un mazazo tanto sobre el terreno, desplazando en los hospitales y centros sanitarios a pacientes con enfermedades distintas al Covid; como desde el punto de vista de la investigación, que vio cómo se reducían muchos de los fondos de financiación. "Todavía no hemos vuelto a la situación anterior, también por el impacto de la guerra en Ucrania o los problemas de crisis financiera. Es nuestra tarea ahora mostrar que esto también es urgente, que es algo que no podemos dejar de lado", insiste el médico chileno. El organismo está buscando apoyos de los gobiernos, instituciones de financiación y filantropía privada con el objetivo de que, entre 2021 y 2028 se recauden 612 millones de euros para investigación de nuevos tratamientos útiles, asequibles y de fácil administración.
"Se puede conseguir", indica Pizarro, citando ejemplos de éxito, como el que se consiguió en Malasia con los tratamientos para la hepatitis C. "El país tenía un problema grave con la hepatitis C pero no se podía permitir el coste de los tratamientos disponibles, que son muy caros. Gracias a una colaboración público-privada, con el apoyo del Gobierno de Malasia, que tenía la voluntad política de actuar frente al problema, se consiguió registrar una combinación segura y efectiva contra la hepatitis C. Es un producto desarrollado fuera de los círculos tradicionales de la industria farmacéutica que es de muy alta calidad", subraya Pizarro, quien recuerda que este es un ejemplo de que cuando todo el mundo se moviliza, cuando todos los organismos implicados -desde los gobiernos, a la industria o las entidades filantrópicas- se comprometen, llegan las soluciones.
"Esto no se va a resolver solo con el DNDi, o solo con un laboratorio farmacéutico que decide invertir o con una fundación apostando por una enfermedad olvidada. Esto sólo se puede solucionar si todos estos actores deciden trabajar juntos para buscar una solución colectiva para las personas que lo necesitan. Ese movimiento colectivo es absolutamente clave, como también lo es poner a los afectados en primera línea. La solución siempre empieza con el paciente. Esa tiene que ser la primera parte de la respuesta", remarca el médico.
En este planeta, "cada vez más pequeño e interconectado no es aceptable desde ningún punto de vista que haya personas y enfermedadesdesatendidas", reclama "No se puede tolerar que haya personas que se queden fuera", señala Pizarro, quien lamenta que la desatención es cotidiana. El ejemplo más cercano es lo que ha ocurrido con la viruela del mono -ahora denominada mpox-. "Es una enfermedad que se detectó por primera vez en los años 70 en la República Democrática del Congo, que es donde se han producido la mayoría de los brotes. Cuando la enfermedad da el salto a Europa y América se ofrece vacunación preventiva a todas las personas con cierto riesgo en la UE o EEUU y, sin embargo, no se vacuna a nadie en África", expone. "Es totalmente inaceptable".
Conforme a los criterios de