- Cáncer La Paz lidera el primer ensayo clínico en el mundo para sarcomas pediátricos con células CAR-T procedentes de donante
- Oncología Primer estudio que avala la terapia CAR-T como tratamiento de elección en un cáncer y no como opción 'rescate'
José Ramón de 57 años se ha convertido en el primer paciente con mieloma múltiple en recibir una terapia CAR-T fuera del ámbito de los ensayos clínicos en España. Se trata del primer caso con esta patología en el país que recibirá el tratamiento tras ser autorizado de forma oficial. En nuestro país hay más de 3.000 nuevos casos al año, unos 6.000 en total, según las cifras de la Asociación Española Contra el Cáncer.
La terapia CAR-T es una de las opciones 'de último recurso' a la que acceden estos pacientes una vez han agotado el resto de las posibilidades del botiquín. El uso de las terapias avanzadas supone una oportunidad de tratamiento para José, "porque tiene un tumor refractario a todos los tratamientos que tenemos ahora aprobados. Y ha vuelto a recaer", explica Joaquín Martínez López, jefe de servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital 12 de octubre de Madrid, el centro que ya ha comenzado a aplicar la terapia a José Ramón.
Como apunta Martínez, "se trata de un enfermo relativamente joven para un mieloma, ya que se le detectó hace ya ocho años". La edad media suele superar la década de los 60 años; se diagnostica con mayor frecuencia en personas de 65 a 75 años. El mieloma múltiple representa el 10% de todos los tumores hematológicos. Desde 2017, José Ramón ha pasado por diferentes líneas de tratamiento. "Me he sometido a diferentes sesiones de quimioterapia, luego el trasplante de médula", enumera, al tiempo que lamenta que "el efecto de éste me duró bastante, unos cinco años, pero bueno ahora volví a recaer".
El centro madrileño cuenta con gran experiencia en este tipo de terapias avanzadas, con resultados eficaces a largo plazo. Más de 100 pacientes con tumores hematológicos de este hospital público madrileño han recibido CAR-T dentro de ensayos y práctica clínica. En este hospital se prevé que más de 80 pacientes con distintas enfermedades hematológicas la reciban en 2024, debido principalmente a que su indicación aumentó y se amplió el número de patologías en las que puede administrarse.
Martínez argumenta los beneficios de esta terapia avanzada, desde el punto de vista de eficacia como de impacto en la calidad de vida del paciente. "Es un tratamiento único, que se da en una sola infusión. Y esto es muy bueno porque la mayoría de los tumores hematológicos requiere que el enfermo tenga que venir mucho al hospital". Al tiempo destaca que se trata de una opción terapéutica en la que la tasa de respuesta es muy alta, superando el 50% a largo plazo.
"Estoy muy contento, porque te da la perspectiva de poder curarte, algo impensable hasta hace no mucho", destaca José Ramón. De momento, se ha sometido al primer paso: la aféresis. "Han cogido mis defensas y las van a enseñar a defenderse frente al tumor. Cuando los linfocitos T estén listos, me los infundirán de nuevo", explica. Este proceso de reprogramación genética se realiza en un laboratorio externo al hospital, generalmente en Estados Unidos, lo que da lugar a la fase de comercialización del tratamiento.
Aún quedan unas semanas para el paso clave, momento en el que administrarán la terapia a José Ramón y semanas después ya podrán comprobar si ha funcionado. Este paso ha supuesto un gran esfuerzo porque las indicaciones de las terapias CAR-T son escasas y para tumores concretos. Una gran proporción de los pacientes consigue acceder a ellas a través de uso compasivo. En el caso del mieloma múltiple, el centro madrileño ha conseguido la autorización para emplear la CAR-T ya fuera del entorno de investigación.
Para llevarlo a efecto resulta clave contar con un equipo multidisciplinar de profesionales muy comprometidos con los pacientes y con gran experiencia. Así, participan en el proceso los servicios de Hematología y Hemoterapia, Inmunología, Medicina Intensiva, Neurología y Farmacia. "Gracias a ello, estamos consiguiendo numerosos éxitos en el uso de esta terapia avanzada para este perfil de pacientes", explica el jefe de servicio de Hematología.